中國科學家又達成一項“世界首例”

時間:2019-09-18 15:03來源:大西北網 作者: 點擊: 載入中...
  原標題:基因編輯正確的打開方式
 
  
   大西北網訊  鄧宏魁等多名國內生命科學和醫學學者首次利用CRISPR/Cas9基因編輯技術改造人體造血干細胞,并成功治愈白血病,使人體血細胞能抵御艾滋病毒。這項成果今年9月11日發表于頂級醫學期刊《新英格蘭醫學》。
 
  10個月前,另一名中國科學家也曾成為“世界首例”——當時的南方科技大學副教授賀建奎宣稱世界首例胚胎干細胞經過基因編輯的嬰兒已經降生。2天內,他遭到了全球超過400名科學家的公開譴責,被停止一切教學和科研活動,并最終被南方科技大學解除勞動合同。斯坦福大學也開除了多名與賀建奎有積極互動的研究人員。
 
  同樣是基因編輯,同樣用于治療艾滋病,在治療原理上完全一致,他們卻得到了完全不同的待遇。因為,鄧宏魁等科學家的研究,才是基因編輯正確的打開方式。
 
  針對基因編輯,最大的問題還是倫理的問題。具體到上述兩項研究,我們不能為了治療一種可控的疾病,而引入未知的、不可控的新風險。
 
  此前,中國學者已經多次因為倫理問題遭到批評。2014年1月,全球首對靶向基因編輯猴子在中國出生。2015年4月,另一支科學家團隊完成全球首例對人類胚胎進行基因修飾的試驗。
 
  生命科學技術發展到今天,雖有人體基因測序,可面對超過2萬對人體基因、30億對堿基對,我們仍然沒有完全弄清楚它們對生命體的運轉起到什么作用。
 
  CRISPR/Cas9基因編輯技術已經商用,3家基于該技術的公司目前總市值已達到40億美元,但最先進的技術仍然無法保證基因編輯能夠精準、全面地進行,還不發生任何錯誤。
 
  這意味著,賀建奎創造的嬰兒,遺傳物質極有可能多了或少了一些片段——在后來的新聞發布會中,他承認了這件事。我們只能祈禱,這些多出來或缺失掉的片段對人類生命的運轉無關緊要,那些嬰兒還可以和正常人一樣,不受影響地健康成長。
 
  影響這兩項研究的案例是2007年的“柏林病人”。一個同時患有艾滋病和白血病的人,在經過造血干細胞移植后,艾滋病奇跡般地被治愈了。這是因為供體干細胞具備一種名為CCR5-Δ32的基因突變,這項突變恰好能夠阻止艾滋病毒的一種亞型感染人體細胞。
 
  區別在于,賀建奎使嬰兒身體的每一個細胞都有了這種突變,并將影響其每一個后代。拋開技術上的風險,已經有項研究表明,這種突變本身還會增加感染流感、腦炎、西尼羅河病毒的風險。而鄧宏魁等只讓人體的血液細胞產生這種突變,風險相對可控,這種變化也不會出現在后代身上。
 
  如果只是為了治療艾滋病,我們沒有必要也不應該使用基因編輯。因為引入這種療法的風險遠大于清除人體內HIV病毒的收益。但在鄧宏魁等人的研究中,病人本來就必須接受骨髓移植來治療白血病,在倫理方面,壓力小得多。
 
  《新英格蘭醫學》同時刊登了美國科學院院士卡爾·瓊的一篇評論,稱“該工作的安全狀況是可以接受的”。她還向媒體表示,“該研究對相關領域來說很有意義,而且沒有引發倫理上的擔憂”。清華大學艾滋病綜合研究中心主任張林琦也說,這項研究“在安全性和有效性等方面獲得了寶貴數據,為我們進一步完善利用基因編輯技術治療和治愈艾滋病提供了重要參考和指導”。
 
  目前,人類已經有成熟的療法控制艾滋病毒——只要定期服藥,人體內就檢測不到HIV病毒,攜帶者也不再有傳染性,HIV感染者的預期壽命只比健康人少2年。無論男女,HIV感染者都能夠生下健康的孩子。
 
  在中國,醫保覆蓋了7種雞尾酒療法的藥物,患者可以終生免費服藥。但對醫療系統來說,這是一筆沉重的負擔。雖然眼下艾滋病能被控制得像慢性病一樣,但陰影仍會與患者相伴終生,成為不能說出口的秘密。
 
  保守估計,目前全球HIV感染者超過3700萬人。自1981年被發現至今,艾滋病毒已經奪走了4000萬人的生命。發現艾滋病毒的人獲得了2008年諾貝爾醫學獎。攻克艾滋病的人,大概會獲得所有的醫學獎項,并名垂青史。
 
  早在23年前,鄧宏魁教授就率先找到了CCR5-Δ32的基因突變對艾滋病的重要意義。最近發表的這項研究,前后歷時近8年。雖然患者的白血病被治愈,而且在長達19個月的跟蹤隨訪中,基因編輯的效果依然存在,沒有發生錯誤編輯或是不良反應,但患者抵抗艾滋病毒的能力并沒有像預期的那樣好。研究人員推測,這可能是因為部分造血干細胞未經基因編輯,仍可能感染艾滋病毒。
 
  在攻克艾滋病的征途上,我們只跨出了小小的一步。
(責任編輯:蘇玉梅)
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